Para avaliar a eficácia e a segurança de medicamentos, cosméticos, produtos para saúde ou vacinas, são realizados estudos clínicos, ou seja, pesquisa cientifica envolvendo seres humanos para a coleta de dados gerados (exames, eventos adversos, materiais biológicos, questionários, entre outros).
A pesquisa clínica pode ocorrer no âmbito global ou somente no Nacional, está pode ocorrer em um estudo multicêntrico ou somente em um centro de pesquisas.
FASE PRÉ-CLÍNICA e FASE 0
Nestas fases, é testada a medicação em indivíduos não humanos, de forma a coletar dados, eficácia, toxicidade e farmacocinética. Posteriormente é testado em humanos, para coleta de dados de farmacocinética, biodisponibilidade oral e meia-vida do medicamento.
FASE 1
É o primeiro estudo em seres humanos após a fase pré-clínica em animais.
Ocorre em um pequeno grupo de participantes voluntários em geral saudáveis, doenças raras ou câncer;
Objetiva uma avaliação preliminar da segurança, tolerabilidade e do perfil farmacocinético e, quando possível, um perfil farmacodinâmico, ou seja, qual a maior dose tolerável e qual a menor dose em que a substância ainda é efetiva, relação dose e efeito, quanto tempo dura o efeito e quais os efeitos colaterais.
FASE 2
Os estudos são realizados em um grupo maior de participantes com determinados critérios especificados (centenas a milhares de participantes)
O objetivo desta fase é estabelecer tanto a segurança a curto prazo, quanto a dose-resposta e a eficácia do produto.
Sendo promissores os resultados, o produto segue para a Fase III.
FASE 3
A última fase antes de ter o registro do produto no mercado, em caso de aprovação.
São incluídos milhares de pacientes no estudo clínico, geralmente em uma escala global;
O objetivo principal é avaliar eficácia e segurança, ou seja, a relação risco/benefício a curto e longo prazo e o valor terapêutico do produto.
Exploram-se o tipo e o perfil das reações adversas mais frequentes.
É muito comum que esses estudos sejam randomizados, ou seja, os pacientes são divididos por sorteio, para os grupos controle ou grupo experimental.
Após a realização de todas as etapas, as autoridades regulatórias - no Brasil, a ANVISA - avaliam os resultados e, se eles forem satisfatórios, registram o produto para prescrição.
FASE 4
Nesta fase, o medicamento já foi aprovado e já pode ser comercializado.
O objetivo é verificar se os resultados da fase anterior são aplicáveis em grande parte da população doente, Permite monitorar o valor terapêutico, novas reações adversas, a frequência com que as reações surgem e estratégia de tratamento.
Fonte: ANVISA, SBPPC
FASE 5 e FASE 6
Nestas fases são detectados eventos adversos não frequentes ou não esperados. São realizados estudos clínicos comparativos com produtos similares ou concorrentes.
Também são desenvolvidas novas formulações focando o conforto e facilidade de ingestão para o participante.